《指导原则》共由真实世界研究的相关定义、真实世界证据支持药物监管决策、真实世界研究的基本设计、真实世界证据的评价、与审评机构的沟通交流等6部分组成,将对指导和规范真实世界证据用于支持药物研发和审评有关工作起到重要指导作用。
真实世界证据用于支持药物研发和审评,首先要厘清真实世界研究的相关概念,避免陷入一些常见误区。相关定义包括真实世界研究、真实世界数据、真实世界证据等。要避免将观察性研究等同于真实世界研究、真实世界数据分析得到研究结果即真实世界证据、真实世界证据与传统的RCT试验是对立的等错误认识。
真实世界证据用于支持药物监管决策,包括为新药注册上市提供有效性和安全性证据、为已上市药物的说明书变更提供证据、为药物上市后要求或再评价提供证据等。针对我国特有的名老中医经验方、中药医疗机构制剂的人用经验总结与临床研发,指南提出了采用真实世界研究与随机临床试验相结合的研发策略,为此类中药的评价提供了参考。此外,真实世界证据还可以用于指导华体会电竞 设计与精准定位目标人群等。